영국 GSK의 '누칼라(Nucala)'가 미국 FDA로부터 사상 최초로 다발혈관염 동반 호산구성 육아종증(Eosinophilic granulomatosis with polyangiitis : EGPA) 치료제 승인을 취득

 

   - 누칼라는 호산구의 성장을 촉진하는 인터류킨-5(IL-5) 수용체에 결합해 IL-5가 호산구 표면에서 수용체와 결합하지 못하도록 제어하는 약물로, 유효 성분은 ‘메폴리주맙(mepolizumab)’
   - FDA는 지난 '15년 누칼라를 기존 약물을 이용한 치료에도 불구하고 호산구 표현형 중증 천식을 앓고 있는 12세 이상 환자를 위한 치료제로 승인한 바 있는 데 이번에 적응증을 확대 승인
   - EGPA는 ‘척 스트라우스 증후군(Churg-Strauss syndrome)’으로도 통용되는 희귀 자가면역질환으로, FDA가 EGPA 치료제를 승인하기는 사상 최초
   - EGPA에 걸리면 호산구 수치가 증가하고 혈관에 염증이 발생하면서 폐· 위장· 심장 등 기관계의 기능이 악화, 심하면 사망으로까지도 연계

 

   - EGPA에 대한 누칼라의 효능과 안전성은 EGPA 환자 136명을 대상으로 코르티코스테로이드 요법과 병행해 4주마다 누칼라 또는 위약 300mg이 1회, 총 52주 동안 피하 투여된 임상 3상 ‘미라(MIRRA) 시험’에서 입증
   - 투여 36주 및 48주차에 평가한 시점에서 누칼라 치료군은 위약 치료군보다 관해에 도달한 환자 비율이 통계적 유의미한 수준으로 더 높았음이 관찰
   - 또한 누칼라 치료군 가운데 24주 이내 관해에 도달한 후 52주째까지 관해 상태가 유지된 환자 비율 역시 위약 치료군보다 더 높은 것으로 파악
   - 누칼라 치료군과 위약 치료군 모두 부작용으로 두통과 등 통증 및 피로가 나타났으나 심각한 정도는 아니었으며, 발생률 역시 비슷
   - GSK 측은 EGPA 환자들은 특히 영구적 조직 손상 위험에 직면할 가능성이 높다며, 관해 유지기간을 연장시키고 재발률을 낮추며 코르티코스테로이드 사용까지 감소시킬 수 있는 누칼라가 핵심 치료제가 될 것으로 확신
   - 누칼라는 그러나 급성 기관지 경련 완화 또는 천식지속 상태 완화 용도로는 사용이 금지 

[Hematology News, 2017.12.20]