독일 베링거인겔하임과 미국 다이서나 파마슈티컬스(Dicerna Pharmaceuticals)가 새로운 비알코올성지방간염(Nonalcoholic steatohepatitis : NASH) 치료제 개발 제휴 계약을 체결

- NASH는 간에 지방이 축적되면서 간섬유화와 간경변을 유발하는 파괴적이고 만성적인 간질환으로, 특히 비만· 당뇨 환자에게서 빈번하게 발생하나 아직까지 이렇다 할 치료제가 없어 의료상 니즈가 매우 높은 질환

- 양 측은 다이서나의 GalXC 기술 플랫폼을 이용, 새로운 GalXC RNAi(GalXC RNA간섭) 후보물질을 발굴해 치료제로 개발할 예정

※ 이 플랫폼은 질환의 원인인 유전자의 전령 RNA(messenger RNA)를 파괴해 해당 유전자 발현을 억제하고, 리보핵산 가수분해효소(Dicer)와 결합하는 합성 물질을 통해 RNAi를 유도

- 다이서나는 현재 GalXC 기술 플랫폼으로 만성 간질환, 심혈관 질환, 바이러스 감염성 질환 등을 치료하는 약물들을 개발하고 있는 중

- 양 측은 GalXC 기술 플랫폼을 이용하면 이전에 접근할 수 없었던 약물 표적들의 활동성을 억제해 질환을 치료할 가능성이 있다고 설명

- 아울러 이 플랫폼이 만성 간질환과 NASH 치료제를 개발하는데 최적화된 특징이 있다고 소개

 

- 양 측은 이번 제휴가 NASH 치료제 개발을 넘어 베링거인겔하임이 주력하고 있는 심장대사 질환 파이프라인 구축에도 큰 기회로 작용할 것으로 관측

- 이번 제휴에서 베링거인겔하임은 다이서나에 계약금과 GalXC 기술 플랫폼 사용료, R&D 지원금 등 명목으로 2억불 이상을 지급하기로 약속

- 이와 함께 NASH 치료제가 관계 당국으로부터 승인을 취득하고 성공적으로 출시될 경우 판매액에 기반해 일정 금액의 로열티를 단계적으로 전달한다는 데도 합의

- 양 측은 이번 제휴 아래 각자 보유한 전문성이 상승작용을 일으켜 탁월한 효능의 NASH 치료제가 조속한 시일 내 개발될 수 있을 것으로 확신 [Pharma's Almanac, 2017.11.14]