아일랜드 샤이어가 유전성 혈관부종 치료제 후보물질 'SHP616'을 평가하는 임상 3상 시험에 성공

 

- 유전성 혈관부종은 사지․ 위장관․ 상기도에 부종이 반복해 나타나는 희귀질환

- SHP616은 피하 투여되는 C1 에스테라아제 억제제

- 샤이어는 임상 3상 사하라(SAHARA) 시험에서 SHP616을 유전성 혈관부종 환자의 혈관부종 발작 예방을 위한 약물로서의 효능과 안전성을 검증

- 사하라 시험은 다기관․ 무작위배정․ 이중맹검․ 위약대조군․ 2개 기간․ 3개 시퀀스․ 부분 교차 시험으로, 샤이어는 12세 이상 유전성 혈관부종 환자들에게 14주씩 2회의 치료 기간 동안 SHP616을 투여

- 샤이어는 다른 C1 에스테라아제 억제제는 사용하지 않은 가운데, 다만 18세 이상 환자에서 급성 혈관부종 발작이 나타난 경우 피라지어(firazyr)로 치료

 

- 사하라 시험 결과 SHP616의 효능과 안정성이 입증

- 특히 SHP616을 3~4일 마다 피하 투여 받은 피험자들은 위약군에 비해 발작 횟수를 개월 수로 나눈 유전성 혈관부종 발생률이 통계적으로 유의미한 수준으로 감소

- 예를 들어 SHP616은 평균 유전성 혈관부종 발작 발생률을 시험 첫째 날부터 전체 치료기간 동안 79%, 치료 14일 이후부터 나머지 치료기간 동안에는 85% 정도 감소시킨 것으로 파악

- 또한 치료군 중에는 약 78%의 피험자들의 발작 발생률이 절반 이상 감소한 가운데 38%는 치료기간 도중 발작을 경험하지 않은데 비해 위약군 중 발작을 경험하지 않은 피험자 비율은 9%

- 이와 함께 안전성 측면에서 치료 관련 중증 이상반응이나 사망 사건은 발생하지 않았고, 바이러스성 상기도 감염과 두통이 보고됐을 뿐 정맥 혈전색전성 사건이나 항체 발생은 없는 것으로 확인

- 샤이어 측은 저용량 투여요법의 효능이 입증된 강력한 연구 결과가 도출돼 대단히 기쁘다며, 이 약물이 승인될 경우 전 세계 유전성 혈관부종 환자들에게 커다란 희망이 될 것으로 확신 [Health Medicine Networks, 2017.10.11]