아일랜드 샤이어의 '애디노비(Adynovi)'가 EU집행위원회로부터 A형 혈우병 치료제 사용 승인을 취득

   - 애디노비는 12세 이상 A형 혈우병 환자들의 보충요법 혹은 예방요법을 위한, 반감기가 연장된 재조합 혈액응고 제 8인자(rFⅧ) 치료제
   - 애디노비는 특히 혈액 속에서 보다 오랜 시간 머물 수 있도록 개량되었기 때문에 개량되지 않은 항혈우병 인자에 비해 투여 횟수를 줄이면서도 출혈 빈도를 감소시키는 장점을 보유한, 주 2회 투여되는 약물
   - 샤이어는 지난 15여년 동안 A형 혈우병 치료제로 사용되어 온 ‘애드베이트(Advate)’를 바탕으로 애디노비를 개발
   - 애디노비 개발에는 샤이어가 미국 넥타 테라퓨틱스(Nektar Therapeutics)와 라이선스 계약을 통해 확보한 페길화 기술(PEGylation technology)*이 적용

       * 약물에 폴리에틸렌글라이콜(PEG)이란 고분자를 붙여 제형적 이점을 더하는 기술
   - EU집행위는 A형 혈우병 환자들을 충원한 가운데 진행된 3건의 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 애디노비를 승인
   - 이들 3상 시험 중 2건은 각각 12세 미만과 12~65세 A형 혈우병 환자들을 대상으로, 나머지 1건은 나이와 무관하게 수술을 받은 중증 A형 혈우병 환자들을 대상으로 진행
   - A형 혈우병은 혈중 혈액응고 제 8인자가 결핍되어 정상적인 수준에 비해 출혈이 장기간 지속되는 희귀 혈액장애
   - A형 혈우병의 중증도는 혈중 혈액응고 인자의 수치에 따라 결정되는데 수치가 낮으면 증상이 더욱 악화되는 것이 일반적으로, 전체 A형 혈우병 환자들 가운데 50% 이상이 중증으로 파악
   - 샤이어는 애디노비 승인을 취득함에 따라 EU 28개 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이에서 곧 발매에 들어갈 예정
   - 애디노비는 미국· 일본· 캐나다 등에서는 애디노베이트(Adynovate)라는 제품 명으로 이미 승인을 취득 

[Hemophilia News Today, 2018.01.17]